2022年5月，来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，接受了碱基编辑的CAR-T细胞疗法。她在2021年被诊断出患有急性T淋巴细胞性白血病，但在接受了化疗和骨髓移植之后又复发了。由于Alyssa体内癌变的是T细胞，必须通过基因编辑改造CAR-T细胞使得它们只攻击Alyssa体内的T细胞而不是彼此相互攻击。28天后，Alyssa病情缓解并接受第二次骨髓移植以恢复她的免疫系统。6个月后的今天，她已检测不到癌症，虽然目前还无法下定论，但未来情况十分乐观。
急性淋巴细胞白血病（Acute lymphoblastic leukemia，ALL）是最常见的儿科恶性肿瘤，其中T细胞ALL（T-ALL）占病例的10-15%。T-ALL是由于未成熟T细胞在骨髓和（或）淋巴组织中恶性增殖而导致的一种血液系统恶性肿瘤。
当本该作为人体守护者的T细胞反而失控成为了最大的威胁时，治疗手段就极为有限，目前仍然主要是以高强度化疗为基础的药物治疗和造血干细胞移植。虽然当前患儿无事件生存（Event free survival，EFS）率可达85%，但复发患儿的EFS率不到15%。而这一次我们的主人公，英国女孩Alyssa，在接受了化疗和骨髓移植后不幸复发。但幸运的是，除了姑息治疗之外，她还有别的选择。
在伦敦大学学院和大奥蒙德街儿童医院（Great Ormond Street Hospital for Children，GOSH）的“bench-to-bedside”的合作中，Alyssa成为了第一位参加一项新疗法的临床试验的患者。2022年5月，她被收入GOSH骨髓移植部门，接受由GOSH名誉顾问、免疫学家Waseem Qasim教授领导开发的实验性的CAR-T细胞疗法治疗，一种发明不到7年的名为“碱基编辑”的新基因编辑技术被运用其中。
改造后的CAR-T疗法成功清除了Alyssa体内的癌变T细胞，但也将Alyssa的整个免疫系统消耗殆尽。28天后，Alyssa的病情有所缓解，为了重建她的免疫系统，她接受了第二次骨髓移植。6个月后，她已回到家中，恢复良好。虽然知道她仍需要密切监测一段时间，但Alyssa和家人都感到乐观，她期待着即将到来的圣诞节，期待着在她阿姨的婚礼上当伴娘，重新骑上自行车，回到学校，“做一些普通人的事”。
Alyssa表示“很感激能够走到现在这步”“能有这个机会真是太棒了，非常感谢它，它也会在未来帮助其他孩子”。Alyssa的母亲Kiona也表示：“希望这能证明研究是有效的，这样他们就可以将其提供给更多的孩子。”
GOSH骨髓移植和CAR-T细胞治疗顾问Robert Chiesa博士说：“这非常了不起，尽管它仍然是一个初步结果，需要在接下来的几个月内进行监测和确认……Alyssa的勇敢给我们留下了深刻的印象，没有什么比看到她在医院外回归正常生活更让我感到高兴的了。”
作为临床试验的一部分，Alyssa只是第一个接受这种治疗的患者。GOSH的骨髓移植和CAR-T细胞治疗团队计划招募10名经常规治疗方案无效的T细胞白血病患者。如果结果显示出广泛的成功，研究团队希望能将这一疗法推广给处于早期病情尚轻的患儿，并预计在2023年进一步应用于其他类型的白血病。